漸凍癥治療新突破！全球首款靶向治療藥物在北醫三院開出首方
原創
作者：史珺雯 2025年06月14日 17:21 7004 閱讀
全球首款漸凍癥靶向治療藥物——托夫生注射液（Tofersen）正式投入臨床使用。
據北京大學第三醫院發布的消息，6月10日，一位43歲的女士在北京大學第三醫院（以下簡稱“北醫三院”）神經內科接受了Tofersen腰穿鞘內注射治療。
據了解，這是漸凍癥靶向治療藥物Tofersen國內正式商業上市后的全國首方。
同一日，西湖大學醫學院附屬杭州市第一人民醫院也宣布完成Tofersen上市后國內首批、浙江首針患者用藥。
Tofersen是一款小核酸類藥物，它通過阻斷相關致病蛋白的合成，從而阻止漸凍癥的疾病進展。不同于以往治療藥物的“對癥治療”，Tofersen是“對因治療”藥物。
作者|史珺雯
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