7月8日,全國首個眼科罕見病診治中心在上海市第一人民醫院成立。該中心未來將啟動不同種類遺傳性視網膜疾病的基因治療臨床試驗,幫助患者重獲光明,也將填補我國眼科自主研發基因治療藥物領域的空白。
上海市第一人民醫院在視網膜脫離、糖尿病視網膜病變、年齡相關性黃斑變性等領域處于國際先進、國內領先水平,近年來更是加快了遺傳性視網膜疾病診治體系的建設,建立了一整套符合國際規范和中國人群疾病特點的診療流程,并開發了全國第一個多中心自然病程隊列研究信息管理系統。
在此基礎上,上海市第一人民醫院眼科中心(國家眼部疾病臨床醫學研究中心)啟動了遺傳性視網膜疾病基因治療臨床試驗,并于2021年6月完成了中國首例Leber氏先天性黑矇(LCA)基因治療,其良好的安全性和有效性目前已得到初步驗證。
在上海市第一人民醫院副院長孫曉東看來,眼科罕見病診治中心的設立,就是要將全球醫學界目前最具前景、最具潛力、單次治療長期獲益等優勢的細胞基因治療作為一把破冰之刃,去解決尚未解決的黑暗難題。“將基因治療技術運用于眼科疾病,可謂‘天作之合’。眼睛雖然只是一個很小的組織器官,但在全球基因治療臨床試驗統計中,眼科占比高達24%,是最高的一個專業細分領域。首先,相比于其他器官,眼睛所用的病毒載量??;其次,眼睛是免疫豁免器官,病毒全身擴散所造成的潛在副作用也相對較??;單基因的眼科遺傳病,病理機制和靶器官靶細胞比較明確,此外多種血清型的AAV病毒載體對于視網膜的很多細胞具有高選擇性,因此更適合采用病毒載體來進行治療。”
“我們希望眼科罕見病診治中心,不僅能給患者帶來福音,也可以著眼于國家發展和上??苿撝行慕ㄔO、生物醫藥產業發展的需求。”孫曉東表示。
上海市第一人民醫院(Shanghai General Hospital)始建于1864年3月1日,是全國建院最早的綜合性百年老院之一。1877年更名公濟醫院,1981年掛牌上海市紅十字醫院,1992年率先成為全國首批三級甲等綜合性醫院,2002年加冠上海交通大學附屬第一人民醫院,2022年1月24日加冠上海交通大學醫學院附屬第一人民醫院。2006年積極推進優質醫療資源均衡化,率先在松江區設立分部,開創醫院發展新格局。
醫院現為全國文明單位、上海市文明單位,曾多次榮獲全國百佳醫院、全國衛生系統先進單位、全國創建精神文明先進單位、全國紅十字模范單位、全國醫德建設活動先進單位、全國醫院文化建設先進單位、全國“五一”勞動獎章等榮譽。2021年國家三級公立醫院績效考核列全國綜合醫院第19名。2022年入選上海市公立醫院高質量發展試點單位,獲批工信部首批人工智能輔助診斷醫療器械臨床試驗中心揭榜掛帥潛力單位、上海市人工智能輔助診斷醫療器械評價平臺和上海市醫學技術轉移轉化服務機構。
來源:上海市第一人民醫院、新浪網
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